Tratamento com células-tronco na Doença de Parkinson?

Células-tronco são um tipo especial de célula que possui a capacidade de se transformar em diferentes tipos de células altamente especializadas, formando assim variados tecidos do corpo humano.

Na medicina, as terapias com células-tronco já possuem aplicações consolidadas. Um exemplo é o uso no tratamento de alguns tipos de leucemia, em que o transplante dessas células pode restaurar a produção saudável de células sanguíneas.

Uso de células-tronco na Doença de Parkinson

Na Doença de Parkinson, a proposta das terapias com células-tronco é substituir os neurônios dopaminérgicos, que se encontram reduzidos nessa condição, com o objetivo de restaurar as funções motoras prejudicadas pela doença.

Entretanto, existem importantes desafios técnicos e científicos a serem superados, como:

• Produzir de forma segura e precisa novos neurônios dopaminérgicos;

• Determinar o tipo e subtipo celular mais adequados para o tratamento;

• Definir o local de enxerto mais eficaz (por exemplo, substância negra, putâmen ou outras regiões);

• Identificar a melhor fonte celular (xenogênica, alogênica ou singênica);

• Garantir que as células transplantadas mantenham sua viabilidade e função após o procedimento.

Histórico da terapia celular na Doença de Parkinson

Na década de 1980, foram realizados os primeiros transplantes experimentais de tecido fetal do mesencéfalo ventral. Esses estudos mostraram melhora funcional e aumento da produção de dopamina, mas trouxeram questões éticas e técnicas importantes.

Os ensaios clínicos iniciais apresentaram resultados mistos. Em alguns casos, pacientes desenvolveram discinesia induzida pelo enxerto. Além disso, o uso de tecido fetal enfrentou limitações como a escassez do material, os dilemas éticos envolvidos e a perda dos benefícios a longo prazo.

Limitações da terapia celular

Apesar de promissora, a terapia celular para Parkinson não é curativa. Ela pode melhorar sintomas motores e, em alguns casos, sintomas não motores, mas não interrompe a progressão da doença. A eficácia é incerta nas fases mais avançadas e existe a possibilidade de as células transplantadas desenvolverem novamente as alterações características da doença.

Riscos e questões éticas

• CTEs (células-tronco embrionárias): pluripotentes, mas com questões éticas e risco de tumores/teratomas.

• iPSCs (células-tronco pluripotentes induzidas): derivadas de células adultas (ex.: fibroblastos), contornam parte das questões éticas; também com risco de proliferação descontrolada e rejeição.

Questões imunológicas

Mesmo células provenientes do próprio paciente (autólogas) podem sofrer rejeição. Em transplantes alogênicos, frequentemente é necessária a imunossupressão para evitar rejeição, o que traz riscos adicionais.

Pesquisas recentes (publicadas em 2025)

Estudo de Sawamoto e colaboradores (Japão – fase I/II)

• Incluiu 7 pacientes que receberam células precursoras dopaminérgicas derivadas de células-tronco pluripotentes induzidas.

• Confirmou segurança: não houve eventos adversos graves nem formação de tumores.

• As células transplantadas produziram dopamina.

• Observou-se melhora motora em 5 de 6 pacientes avaliados com medicação e em 4 de 6 sem medicação.

• Duração do estudo: 24 meses.

Estudo de Tabar e colaboradores (EUA/Canadá – fase I)

• Incluiu 12 pacientes tratados com células progenitoras dopaminérgicas derivadas de células-tronco embrionárias.

• Na dose mais alta, houve redução de 50% nos escores de sintomas em 18 meses.

• Imagens cerebrais mostraram aumento de dopamina e sobrevivência das células transplantadas.

• Nenhum paciente apresentou discinesia, efeito adverso visto em transplantes fetais.

• Duração do estudo: 18 meses.

Atenção: esperança com cautela

As pesquisas com células-tronco para a Doença de Parkinson avançam com resultados encorajadores, trazendo esperança de novas opções de tratamento no futuro. No entanto, é fundamental interpretar esses dados com cautela, pois os estudos atuais apresentam limitações importantes:

• Tamanho amostral reduzido: apenas 7 participantes no estudo japonês e 12 no norte-americano, o que aumenta a chance de resultados ao acaso e dificulta a detecção de efeitos reais.

• Ausência de grupo controle: não houve comparação com placebo ou com o tratamento padrão isolado. Isso impede afirmar se as melhorias observadas foram realmente consequência do transplante.

• Estudos abertos: tanto pesquisadores quanto pacientes sabiam que a terapia foi aplicada, o que pode gerar viés na percepção e na avaliação dos sintomas.

• Possibilidade de efeito placebo: especialmente em doenças com sintomas variáveis, o placebo pode levar a melhorias temporárias.

• Tempo de acompanhamento limitado: ainda não se sabe se os benefícios persistem e se a segurança se mantém por muitos anos.

• Heterogeneidade entre pacientes: diferenças no estágio da doença, na dose e no tipo de células usadas dificultam a generalização dos resultados.

Conclusão

Embora os resultados iniciais sejam promissores e representem um avanço importante, ainda é muito cedo para considerar a terapia celular com células-tronco como uma solução estabelecida para a Doença de Parkinson.

Pacientes devem buscar informações em fontes confiáveis e discutir suas dúvidas e anseios com seu médico especialista.

Dra Fabiana de Moraes Goraieb

Neurologista Clínica

Especialista em Distúrbios do Movimento e Doença de Parkinson

CRM 163559 SP / RQE 73129

Fonte:

1. Barbuti PA, Barker RA, Brundin P, Przedborski S, Papa SM, Kalia LV, Mochizuki H; MDS Scientific Issues Committee. Recent Advances in the Development of Stem-Cell-Derived Dopaminergic Neuronal Transplant Therapies for Parkinson's Disease. Mov Disord. 2021 Aug;36(8):1772-1780. doi: 10.1002/mds.28628. Epub 2021 May 8. PMID: 33963552.

2. Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E., Sawamura, M., Kikuchi, T., Yamakado, H., ... & Takahashi, J. (2025). Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature, 1-7.

3. Tabar, V., Sarva, H., Lozano, A. M., Fasano, A., Kalia, S. K., Yu, K. K. H., ... & Henchcliffe, C. (2025). Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature, 1-6.